카이노스메드는 'KM-819'의 용해도를 증가시킨 염물질(salt form)의 개발 성공과 함께 이에 대한 특허를 미국에서 획득했다고 2일 밝혔다.
KM-819는 카이노스메드가 파킨슨병 및 다계통위축증 치료제로 개발해 한국과 미국에서 임상 2상 허가를 받은 후보 약물이다. 저분자 화합물로 만들어져 구강 복용제로 복용이 용이하다.
KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 단백질인 FAF1을 저해해 신경세포의 사멸을 막고 자가포식 기능의 활성화로 알파시뉴클라인이라는 단백질의 분해를 촉진하고 응집을 저해함으로써 파킨슨병의 진전을 막는 질병 조절 치료제이다. FAF1 단백질을 표적으로 개발중인 파킨슨병 치료제 후보 물질은 현재 KM-819가 유일하다.
카이노스메드는 2021년 11월 파킨슨병 치료 목적의 임상 2상에 대한 미국 FDA로부터 IND 승인을 획득하고 4월 중 본격적인 임상을 진행할 예정이다. 다계통위축증은 국내에서 작년 10월 식약처 승인을 받고 임상 시작 준비 중이다.
아일랜드의 시장조사기관 리서치&마켓이 공개한 보고서에 따르면 글로벌 파킨슨병 치료제 시장이 오는 2027년이면 81억달러(약 10조) 규모에 도달할 것이라고 전망했다.
현재 임상에서의 복용량은 하루 400mg이다. 미국서 획득한 이번 특허는 KM-819 약물의 용해도를 2000배 이상 증가시킨 물질로 약물의 수용성을 증가하여 제재 개발을 용이하게 할 뿐 아니라 복용 후 인체 내 흡수도를 증가시켜 복용량을 크게 줄일 수 있는 장점을 가지고 있다.
용해도를 증가시킨 물질 개발의 성공으로 훨씬 적은 양의 약물 복용으로 같은 효과를 나타나게 만들 수 있다. 물질 자체에는 변경이 없어 임상도 동등성 확인만 하면 변경이 가능한 장점을 가지고 있다. 이 물질은 환자의 약물 복용을 편리하게 하고 약물 복용량도 임상 2상 보다 줄일 수 있다. 향후 복용량을 줄이게 되면 임상 3상과 허가 후 시장 판매를 통해 유리한 고지를 점할 수 있을 것으로 기대된다.
카이노스메드 관계자는 “세계 10개국에 출원 신청을 완료해 다른 국가에서의 특허 획득도 추가로 이뤄질 것이다“라며 “이 특허를 통해 파킨슨병과 다계통위축증 환자들을 위한 신약의 기술 수출과 상용화를 앞당길 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다.
한편 카이노스메드는 기술 성장기업 특례로 상장됐고 지난해 3자 배정 유상증자를 통해 125억원의 자본을 조달해 재무적인 이슈를 해결하고 임상시험 비용도 확충했다. 당분간 상장 유지에 문제가 없을 것으로 보인다.
펨토바이오메드와 올릭스의 자회사인 mRNA 전문 기업 엠큐렉스가 mRNA 기술이 도입된 NK세포치료제 연구개발을 목적으로 업무협력(MOU)을 체결했다.
양사는 엠큐렉스의 기술이 적용된 mRNA를 펨토바이오메드의 전달 기술로 NK세포 내로 주입해 NK세포를 활성화시키는 기전의 면역항암제를 개발하기 위해 상호 협력한다. 치료제 개발에 필요한 양사의 기술 정보를 교환하고 상용화 전략을 공동으로 수립하는 등의 기술적 협업이 이뤄질 예정이다.
mRNA 기반 치료제는 코로나19 팬데믹(대유행)으로 인해 재조명되어 급부상한 신약 플랫폼 기술이며 방대한 백신 및 치료제 분야에 적용이 가능하다. NK세포치료제는 T세포를 활용한 기존 항암치료제의 한계점을 뛰어넘는 항암능력과 안전성을 가진 차세대 면역항암세포치료제다.
펨토바이오메드는 NK세포치료제 플랫폼 기술을 개발하는 바이오 기업이다. 자체 원천 기술인 셀샷 기술을 이용해 매개 물질 없이도 다양한 암항원과 기능성 분자들을 세포질 또는 세포핵 내로 직접 전달하여 면역 항암효과를 유도하는 효력을 보이는 치료제를 개발하고 있다. 작년 말에는 NK세포 내 mRNA를 성공적으로 전달하는 기술을 개발해 화제가 된 바 있다.
엠큐렉스는 RNA 간섭 치료제 개발 전문 기업 올릭스가 mRNA 백신 및 치료제를 개발하기 위해 2021년 설립한 자회사다. 설립 6개월 만에 기존 코로나19 백신에 사용된 특허를 침해하지 않는 독자적 mRNA 플랫폼 기술을 확립하고 코로나19 mRNA 백신 후보물질 개발을 완료했다. 여러 글로벌 mRNA 전문가들을 영입해 인적 역량을 갖췄으며 코로나19 mRNA 백신에 이어 다양한 분야의 치료제를 개발하기 위해 연구개발에 매진하고 있다.
엠큐렉스 홍선우 대표이사는 “국내 최고의 NK세포치료제 플랫폼 기술을 보유한 펨토바이오메드와 협업하게 되어 기쁘다”라며 “이번 협업을 통해 암 정복 시대를 앞당길 수 있는 차세대 면역항암제를 성공적으로 개발할 수 있을 것으로 기대한다”라고 전했다.
펨토바이오메드 이상현 대표이사는 “국내 유일의 mRNA 설계 원천기술을 확보한 엠큐렉스와 국내 유일의 mRNA 기반 CAR-NK 제조 기술을 보유한 펨토바이오메드와의 협력은 한국 바이오산업이 미래 첨단 세포치료제 기술의 자립화를 이루는 토대가 될 것”이라고 강조했다.