국내 제야사 연구원이 종합기술원에서 연구를 진행중이다. (사진=한국콜마)
국내 제약사들이 희귀의약품 개발을 위한 연구에 공을 들이고 있다. 향후 ‘300조원’ 규모로 성장이 전망되는 희귀의약품은 개발하기까지 지속적인 노력과 많은 비용이 필요하지만 개발에 성공하면 혁신신약으로 자리매김 할 수 있고 수익구조 개선 효과도 볼 수 있어서다.
7일 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 전 세계 희귀질환 치료제 시장 규모가 지난 2016년 940억 달러(118조4000억원)에서 지난해 1720억 달러(216조6340억원)로 성장했다. 오는 2026년에는 2550억 달러(321조1725억원) 규모로 성장할 것으로 전망하고 있다.
희귀질환은 극소수의 환자가 앓는 질환이다. 우리나라는 2만 명 이하의 환자로 정의하고 있지만, 미국은 20 만명 이하, 유럽연합(EU)은 2000명 중 1명에게 발생하는 병으로 간주한다.
희귀의약품 수요는 적지만 그 가격은 고급 외제차 값을 웃돈다. 대표적인 의약품이 한국노바티스의 키메라항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘킴리아주’(성분명 티사젠렉류셀)다. 해당 의약품의 1회 투약분은 5억원 정도다.
이처럼 희귀질환 영역은 소수의 환자에게만 적용돼 시장이 제한적이지만, 성공하면 혁신신약으로 독점적인 입지 구축과 높은 부가가치 창출을 할 수 있어 국내 제약사들이 희귀의약품 개발에 노력하고 있는 것으로 풀이된다.
특히 국내 제약사들 중 GC녹십자, 종근당, 한미약품, 대웅제약 등이 희귀의약품 연구개발에 집중하고 있다.
■ GC녹십자, 국내 희귀의약품 시장서 두각…신약 파이프라인 강화
국내 제약 업계에서 희귀의약품 분야에 두각을 보이는 곳은 GC녹십자다. GC녹십자는 지난 2012년 세계에서 두 번째로 희귀질환인 헌터증후군 치료제 개발에 성공했다. 최근에는 중국(IV제형)과 일본(ICV제형)에서 품목허가 승인을 받으며 시장을 확장해 나가고 있다.
GC녹십자는 글로벌 희귀의약품 성공 경험을 바탕으로 새로운 희귀질환 파이프라인도 강화하고 있다.
GC녹십자는 지난 2021년에만 미국, 일본의 산·학과 총 3건의 희귀질환 관련 계약을 진행했다. 지난달 2일 GC녹십자는 국내 식품의약품안전처로부터 알라질 증후군(ALGS)을 적응증으로 ‘리브말리(성분명 마라릭시뱃)’의 품목허가를 획득했다. GC녹십자가 국내 개발 및 상용화 독점 라이선스 계약을 체결한 물질인 마라릭시뱃은 미국 미럼 파마슈티컬스의 소아 희귀간질환 신약이다.
GC녹십자는 올해 2월 미국 카탈리스트 바이오사이언스와 희귀 혈액응고 질환 관련 파이프라인 도입 계약도 체결했다. GC녹십자는 미국에서 이미 임상 개발 단계에 있는 파이프라인 인수를 통해 신약 출시를 목표로 하고 있다.
■ 종근당·한미·대웅, 희귀질환 신약 연구개발 활발
종근당은 현재 샤르코마리투스(CMT) 치료제 후보물질 ‘CKD-510’의 유럽 임상 2상을 준비하고 있다. 샤르코마리투스는 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환으로 운동기능과 감각기능 상실로 일상생활이 어려운데 세계적으로 품목허가를 받은 치료제는 없다.
종근당은 지난 2020년 3월 미국 식품의약국(FDA)로부터 CKD-510의 희귀의약품 지정을 획득했다. 종근당은 지난해 성인 87명을 대상으로 한 임상 1상에서 안전성과 내약성을 입증했고, 현재 하루 한 번 먹는 약으로 개발하기 위해 유럽 임상 2상을 준비 중에 있다.
한미약품도 희귀의약품 개발에 집중하고 있다. 한미약품의 파이프라인이 미국과 유럽, 한국에서 희귀의약품으로 지정받은 건수는 20건에 달한다. 현재 한미약품의 단장증후군 치료제(HM15912), 선천성 고인슐린혈증 치료제(HM15136), 급성골수성백혈병 치료제(HM43239)가 임상 중에 있다.
한미약품의 희귀의약품 개발 중추는 자체 개발한 플랫폼 랩스커버리(LAPSCOVERY)다. 랩스커버리는 의약품 약효 증가를 통해 효능을 높이면서 투여량을 줄여준다.
랩스커버리 첫 작품은 호중구감소증 치료제 ‘롤론티스’다. 호중구감소증은 백혈구 내 비정상적으로 감소한 현상으로 희귀질환이다.롤론티스는 지난해 미국(제품명 롤베돈)과 국내에서 품목허가를 받았다.
대웅제약은 특발성폐섬유증 후보물질인 ‘베르시포로신’을 개발하고 있다. 베르시포로신은 대웅제약이 자체 개발 중인 세계 최초 PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 신약이다.
FDA은 지난 2019년 베르시포로신을 희귀의약품으로 지정했다. 대웅제약은 미국, 한국에서 다국가 임상 2상을 진행할 계획이다. 대웅제약 측은 “내년까지 시험 대상자 투약을 완료하고 결과를 확인하는 것을 목표로 하고 있다”고 말했다.