자료=게티이미지뱅크
국내 제약바이오기업들이 희귀질환 치료제 시장에 적극적으로 진출하고 있다. 희귀질환 치료제는 높은 의료 미충족수요에도 환자가 너무 적어 시장 진출을 꺼렸지만 최근에는 경쟁자는 적고 수익성이 높은 새로운 시장으로 주목받고 있다.
15일 업계에 따르면 국내 제약바이오 기업들이 개발 중인 신약후보물질 21건이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품에 지정됐다. FDA 희귀의약품 지정은 10만명 이하 희귀난치성 질환환자를 위한 치료제 개발에 나선 기업에게 신속심사, 감세, 신약독점권 지위 등 다양한 혜택을 보장해주는 제도다.
공중보건 정책 및 다양한 인센티브 제도에 힘입어 현재 한미약품, GC녹십자, 유한양행, 일동제약, 보령 등 많은 국내 제약바이오기업들이 희귀질환 치료제 개발에 나서고 있다. 한미약품과 GC녹십자는 파브리병 치료제 LA-GLA를 공동 개발 중이다. 지난해 8월 FDA로부터 임상 1/2상을 승인 받았으며 최근에는 국내에서도 임상 1/2상을 승인받아 다국가 임상 개발에 속도를 내고 있다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로, 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고, 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.
또한 GC녹십자는 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV, 한미약품은 월 1회 투여 제형 단장증후군 치료제인 랩스 GLP-2 아날로그로 각각 희귀질환 치료제 시장을 공략하고 있다. 유한양행은 고셔병 치료제 YH33995의 임상 1상을 진행중이다. 고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류로, 혈액학적, 장기, 골격계 등 전신에 증상이 나타나는 희귀 질환이다.
일동제약의 신약 연구개발 기업 아이리드비엠에스가 개발 중인 분자접착제는 지난해 10월 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 아이리드비엠에스 분자접착제는 암 유발과 밀접한 연관성을 갖는 특정 유전자의 발현을 조절하는 단백질인 사이클린의존성인산화효소12(CDK12)를 표적으로 해 작용한다. CDK12는 Cyclin-K와 함께 복합체를 이뤄 난치성 암 세포의 성장 및 전이 등에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.
보령은 지난해 초 혈액암 신약후보물질인 BR-101801이 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. BR-101801은 2022년 10월 FDA로부터 비호지킨성 림프종 대상 희귀의약품 지정을 받은 적이 있어 같은 물질로 두 질병에 대한 희귀의약품 지정을 받았다. BR101801은 암세포의 주요 성장 조절인자인 ‘PI3K 감마’, ‘PI3K 델타’, ‘DNA-PK’를 동시에 3중 저해하는 물질이다.
업계 관계자는 "희귀질환 치료제는 환자수가 적어 임상 환자 모집 등 개발에 다양한 변수가 존재하고 비용 역시 크게 들어 주목받지 못했던 시장"이라며 "하지만 국내외에서 희귀 의약품으로 지정되면 관련 기관으로부터 독점적 판매권을 부여받거나 세제 혜택을 받는 등 장점이 부각되면서 많은 기업들이 희귀질환 치료제 개발이 뛰어들고 있다"고 말했다.
한편 2024 글로벌 신약개발 산업동향에 따르면 전세계 희귀의약품 시장규모는 2024년 1850억달러(약 268조원)에 달할 것으로 예상되며 오는 2028년에는 약 2700억달러(약 392조원)로 성장할 전망이다.