생존율 50% 미만으로 치명적인 소아 질병 단장증후군 치료제 개발 소식에 기대가 실리고 있다.
한미약품은 랩스GLP-2 아날로그가 미국 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품으로 추가 지정됐다고 30일 밝혔다.
지난 24일 RPD로 지정된 랩스글루카곤 아날로그(선천성 고인슐린증 치료 바이오신약)에 이은 두 번째다. 한미약품은 RPD 연속 지정에 따라 30여개에 이르는 자사 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증 받게 됐다고 설명했다.
본사 사옥 전경(자료=한미약품)
한미약품은 랩스GLP-2 아날로그의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이다. 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아 및 성인 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
현재 이들은 단장증후군 적응증으로 랩스GLP-2 아날로그의 국내 임상 1상을 진행하고 있다. 올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. 해당 약물은 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
한미약품 권세창 사장은 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로 희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서의 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다”며 “지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하며, 심한 경우 생명을 위협하기도 한다.
특히 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생하는 것으로 알려져 있는 소아 단장증후군은 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미친다. 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법으로 인해 소아 환자와 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다. 주사 삽입 부위 감염으로 인한 패혈증 및 혈전증 등의 심각한 부작용에 취약하며, 소아여서 생존율이 50% 이하로 매우 낮다.